新药阿帕替尼,临床实验疑点重重

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从第一个靶向药物伊玛替尼2001年上市以来,靶向药物引领了肿瘤治疗风潮。而替尼类药物更是花开万家。每年至少有1-2个替尼新药上市,目前FDA批准的新药已经超过30个,虽然FDA在替尼类药物的批准速度放缓,可国内市场则异常火爆。2011年浙江贝达药业的埃克体尼上市,说是开创了我国靶向治疗药物创新发展的先河,被捧为医药界的两弹。之后,全国制药企业,只要做肿瘤,都会仿制替尼类药物,这也难怪药监局审评专家看到替尼类药物就头疼。未来中国市场上的靶向治疗同质化竞争可以想象。即便如此,恒瑞能在2014年年底,获得阿帕替尼的批件也实属不易。但这个药物的临床实验疑点重重。究竟恒瑞意欲何为,不妨一猜。
这个药物恒瑞能取得多大的销售总额?疑夕说不超过5亿。我不能估计它具体的数字,但基本上我也并不看好阿帕替尼能取得好的成绩。无论从临床受益情况,针对EGFR靶点胃癌的响应率,当然还有他的创新性等多方面考虑,至于所谓的流行病学,覆盖率,营销水平,模型之类的在这些主要因素面前显得微不足道。但今天谈论的重点是阿帕替尼的临床实验中的重重疑点。
其一,这个药物临床实验设计(二期临床实验和三期临床实验)存在一定问题,这两个实验均未设置阳性对照组,只用安慰剂做对照,这种实验设计同样复制在了其在肝癌二期的临床实验设计中。尽管目前无论FDA还是CFDA对于这类的新药做强制性规定作头对头实验,但选择阳性对照组的药物具有较强的实验设计合理性,以及后期市场推广上更有说服力。其在肝癌里的同样做法,对这个药物的有效性实在不敢恭维。
其二,入组人群的选择,目前阿帕替尼选择的入组人群是至少经过两次化疗方案已无效的患者,也就是说一线治疗或者二线治疗已经失效的情况下,在三线治疗或四线治疗上的一种治疗方案。我所疑虑的是为什么其不在一线治疗或者二线治疗中作联合治疗使用(因为你是第一个创新药,就应该做此方面的试验验证),其次相关的临床序贯实验也都没看到,会在后期补做吗?事实上晚期胃癌在一线和二线治疗期间PFS和OS其实并不理想,铂类和氟尿嘧啶类的2药方案(无进展生存期(PFS)为3.6-5月,总生存期(OS)为 8.4-11月),对于身体条件能耐受者也推荐包括表柔比星和多西他赛的3药方案(PFS为5.7-6.5月,OS为9.2-11.2月)。三四线治疗也就可想而知。因此其在三四线的治疗中,临床收益情况如何衡量,仅仅是临床数据吗?
其三,临床实验数据,也就似乎它的有效性,目前从其胃癌的PFS和OS与对照组相比,均增加了2个月。这个数据具有统计学意义,但对于患者来说,意义有多大不敢恭维,因为大家知道,胃癌后期会承受持续性甚至难以忍受的疼痛,如果病人在这两个月的生存质量不做详细的说明,估计很难让人服气。另外,这个要的定价即使不会太贵,也不会便宜到哪里去。对于患病的百姓来说就是花钱找罪受。即使延长了2个月的生存期,临床消费对患者家属也是一笔不小的费用。所以个人意见如果以后对肿瘤要评价时,对这种PFS和OS不超过半年的,应该将病人的生存质量情况纳入主要的衡量指标。
其四,恒瑞醉翁之意不在酒? 这次对于医药行业和患者来说可能具备创新意义,创新价值却不是很大。但他可以利用这次创新完全撬动二级市场,为自己应用资本平台做足准备,也可树立企业品牌效应,改变恒瑞在大家心目中以仿制为主的形象,进而提升恒瑞其它药物在市场上的地位,毕竟这是一起全行业为其做广告的绝佳机会。还有就是为其以后在消化道方面的产品线布局做准备。
当然,行文至末,恒瑞还是让我有佩服的地方,比如适应症的选择。大家都知道消化道的癌症在中国发病律很高,无论是胃癌,食管癌还是结直肠癌都占据了全世界的半壁江山。而国际上此方面的有效药物开发的并不太多。因此,对于恒瑞的这次选择还是非常钦佩,毕竟这将大大有利于其以后再此领域的战略发展和产品线布局。

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